这一罕见病药物在浙江开出了全国首个医保处方浙江新闻客户端记者郑文通讯

【这一罕见病药物在浙江开出了全国首个医保处方】浙江新闻客户端采访人员郑文通讯员朱俊俊
“你记得电影《东成西就》中的‘欧阳锋’吗，香肠嘴、大耳朵，那就是我发病时的样子。”这幕经典的喜剧，对于35岁的阿益（化名）来说，反而是他内心最苦涩的角落。
“到了更严重的时候，我的嘴巴像香肠一样，闭不上，不停有口水流下来，我的眼睛也什么都看不见，因为眼皮都肿起来了，根本睁不开，肿得像气球。”虽已过而立之年，阿益谈起自己的病时还是不免有些哽咽。

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医保落地后的全国首张处方
阿益是一名遗传性血管性水肿（HAE）患者。遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40% ，是HAE患者的主要死因之一。
这就好比他们身边随时蛰伏着一只沉睡的猛兽，不知道什么时候这只猛兽就会醒来，人得拼了命地与之搏斗。
值得欣慰的是，得益于国家对于罕见病患者群体的愈加关注，相关创新药物已被引入中国。在最新公布的2021年国家医保目录，针对HAE应急发作用药的的飞泽优?（醋酸艾替班特注射液）已被纳入保障范围。新年伊始，浙大二院过敏科副主任（主持工作）汪慧英教授开出醋酸艾替班特注射液纳入医保后的首张处方，开启了中国HAE治疗的全新时代。原本9660元一支的药物，进入医保采购后售价为4330元，患者可以根据各地医保政策按比例报销。
“终于可以像普通人一样正常生活了，再也不用担惊受怕水肿的发作了！”当阿益拿到药时，心情无比激动，仿佛捧着一个打开全新生活的钥匙。
HAE确诊后， 90%的病人可通过定期定量服用药物来控制水肿不发作。然而， HAE的治疗药物多年以来在国内一直是一片空白，确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂，控制发作的效果有限且不良反应多，诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等，导致患者因担心药物副作用而拒绝用药，长期处于无药可医的困局。
“我知道的很多病友，都只能吃雄性激素，大家其实都很担心药物的副作用。”这种药物能让阿益的发作次数下降，但没法做到完全不发作，而且他作为男性，吃了之后体重已经涨了30斤，女性病友的副作用就更不用说了。

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对此，作为浙江省遗传性血管性水肿罕见病工作组组长汪慧英坦言：“过去，中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物，当水肿发作时，严重影响患者的生活质量、甚至是威胁他们的生命安全。现在，很高兴相关应急用药能够被纳入医保，为患者们的生命安全提供了保障。建议患者在每次发作时，无论是发作在皮肤、胃肠道还是喉头，都应该及时治疗，减轻痛苦、提高生活质量，为自己的生命安全保驾护航。”
如今，对未来更加有信心的阿益，希望能在业余时间能科普这种罕见病。“我希望， HAE患者可以有药可治，保重身体，更重要的是，让更多医生知道这个疾病，减少误诊和漏诊” 。

这一罕见病药物 在浙江开出了全国首个医保处方

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